【“十三五”】醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南：定八大目標，指明藥物重點開發(fā)方向

11月7日，工信部、國家發(fā)改委、科學技術部、商務部、國家衛(wèi)生和計劃生育委員會與國家食品藥品監(jiān)督管理總局6部門聯(lián)合發(fā)布《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》（下稱《規(guī)劃指南》）。

《規(guī)劃指南》主要從8個方面為“十三五”期間醫(yī)藥工業(yè)的發(fā)展設定目標：

1—行業(yè)規(guī)模

主營業(yè)務收入保持中高速增長，年均增速高于10%，占工業(yè)經濟的比重顯著提高。

2—技術創(chuàng)新

企業(yè)研發(fā)投入持續(xù)增加，到2020年，全行業(yè)規(guī)模以上企業(yè)研發(fā)投入強度達到2%以上。創(chuàng)新質量明顯提高，新藥注冊占藥品注冊比重加大，一批高質量創(chuàng)新成果實現產業(yè)化，新藥國際注冊取得突破。

3—產品質量

藥品、醫(yī)療器械質量標準提高，各環(huán)節(jié)質量管理規(guī)范有效實施，產品質量安全保障加強?；就瓿苫舅幬锟诜腆w制劑仿制藥質量和療效一致性評價。通過國際先進水平GMP認證的制劑企業(yè)達到100家以上。

4—綠色發(fā)展

與2015年相比，2020年規(guī)模以上企業(yè)單位工業(yè)增加值能耗下降18%，單位工業(yè)增加值二氧化碳排放量下降22%，單位工業(yè)增加值用水量下降23%，揮發(fā)性有機物（VOCs）排放量下降10%以上，化學原料藥綠色生產水平明顯提高。

5—智能制造

到2020年，醫(yī)藥生產過程自動化、信息化水平顯著提升，大型企業(yè)關鍵工藝過程基本實現自動化，制造執(zhí)行系統(tǒng)（MES）使用率達到30%以上，建成一批智能制造示范車間。

6—供應保障

國家基本藥物、常用低價藥供應保障能力加強，臨床用藥短缺情況明顯改善，臨床急需的專利到期藥物基本實現仿制上市，國家醫(yī)藥儲備體系進一步完善，應對突發(fā)公共衛(wèi)生事件的應急研發(fā)和應急生產能力顯著增強。

7—組織結構

行業(yè)重組整合加快，集中度不斷提高，到2020年，前100位企業(yè)主營業(yè)務收入所占比重提高10個百分點，大型企業(yè)對行業(yè)發(fā)展引領作用進一步加強。

8—國際化

醫(yī)藥出口穩(wěn)定增長，出口交貨值占銷售收入的比重力爭達到10%。出口結構顯著改善，制劑和醫(yī)療設備出口比重提高。境外投資規(guī)模擴大，國際技術合作深化，國際化發(fā)展能力大幅提升。

在主要任務上，《規(guī)劃指南》也從增強產業(yè)創(chuàng)新能力、提高質量安全水平、提升供應保障能力、推動綠色改造升級、推進兩化深度融合與優(yōu)化產業(yè)組織結構等方面提出了具體計劃。

創(chuàng)新能力提升工程

1.醫(yī)藥制造業(yè)創(chuàng)新中心建設。建設藥品、醫(yī)療器械制造業(yè)創(chuàng)新中心，整合政府和社會投入、科研院所和企業(yè)研發(fā)力量、醫(yī)療機構臨床研究資源、企業(yè)產業(yè)化能力等各方面資源，圍繞產業(yè)發(fā)展共性關鍵技術問題開展合作，實現10-15項重點技術突破，提高全產業(yè)鏈創(chuàng)新能力，促進創(chuàng)新驅動發(fā)展。

2.小微企業(yè)創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)服務平臺建設。支持建設創(chuàng)業(yè)孵化器、開放實驗室、科技成果轉化中心等創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)服務平臺，支持小微企業(yè)創(chuàng)新活動。

3.醫(yī)藥產業(yè)創(chuàng)投計劃。引導社會資本設立50個以上醫(yī)藥產業(yè)創(chuàng)投基金，總規(guī)模達到100億元以上，為醫(yī)藥技術創(chuàng)新項目提供投融資支持。

4.醫(yī)藥研發(fā)數據和公共資源平臺建設。支持建設和整合疾病臨床信息數據庫、生物樣本庫、化合物庫、中藥化學成分庫、藥物雜質標準品庫、藥品包材添加劑數據庫，實現數據和資源開放共享，為全行業(yè)醫(yī)藥研發(fā)提供服務。

產品質量升級工程

1.化學仿制藥質量升級計劃。全面落實基本藥物口服固體制劑質量和療效一致性評價任務，支持仿制藥大品種技術改造和質量升級，支持新型藥用輔料開發(fā)應用。

2.中藥材資源可持續(xù)利用計劃。開展全國中藥資源普查，建立中藥資源動態(tài)監(jiān)測和技術服務網絡，建立中藥種質資源保護體系，保護藥用種質資源及生物多樣性，引導企業(yè)建設中藥材規(guī)范化種植養(yǎng)殖基地。

3.中藥質量提升計劃。實施中藥振興發(fā)展工程，支持中藥飲片、中藥基本藥物、中藥注射劑等重點產品質量提升；制定和提升中藥大品種的生產質量控制標準和產品標準，建設中藥材全過程追溯體系。

4.疫苗質量提升計劃。以免疫規(guī)劃疫苗關鍵品種為主，開發(fā)多聯(lián)、多價疫苗，對現有疫苗進行技術升級和生產工藝優(yōu)化，完善生產過程質量關鍵節(jié)點控制，健全流通冷鏈追溯體系，保障疫苗質量安全。

5.醫(yī)療器械質量提升計劃。推動基礎性、通用性和高風險醫(yī)療器械質量標準升級，支持醫(yī)療器械企業(yè)提高工藝技術水平，開展產品臨床質量驗證，提升穩(wěn)定性和可靠性。

藥品供應保障工程

1.藥品生產供應信息體系建設。推動各部門間藥品生產統(tǒng)計、招標采購、臨床用藥、醫(yī)保支付等信息系統(tǒng)互聯(lián)和共享，為保障藥品供應提供支撐。建立藥品短缺預警系統(tǒng)，監(jiān)測重點品種生產供應，預判藥品供應短缺情況，及時發(fā)布預警信息。

2.小品種藥物集中生產基地建設。選擇綜合實力強、質量管理水平高、小品種藥品批件集中的生產企業(yè)，在全國布局3-5個小品種藥品集中生產基地，提高一批小品種的供應保障能力。

3.應急藥物研發(fā)和產業(yè)化基地建設。針對新發(fā)突發(fā)傳染病，以及其他危及國家公共衛(wèi)生安全的應急需求，依托有條件的企業(yè)及科研機構，建設軍民結合的藥品、疫苗快速研發(fā)和生產基地，滿足疾病防控需要。

4.醫(yī)藥儲備信息系統(tǒng)建設。實現中央與地方醫(yī)藥儲備信息系統(tǒng)互聯(lián)互通，在線完成儲備信息監(jiān)測和數據查詢、儲備計劃下達、儲備品種實時調度，提升應急響應能力。

醫(yī)藥綠色發(fā)展工程

1.綠色生產技術開發(fā)應用。以化學原料藥為重點，開發(fā)應用有毒有害原料替代、生物合成和生物催化、無溶劑分離等清潔生產工藝，提高揮發(fā)性有機物無組織排放控制水平和發(fā)酵菌渣等三廢治理水平；推廣應用中藥材生態(tài)生產技術，加強對生產投入品的管理，提高中藥材非藥用部位、中藥工業(yè)生產廢棄物的綜合利用水平。

2.綠色工廠示范項目建設。支持按照國際先進標準建設一批低能耗、低排放的綠色示范工廠，推動企業(yè)開展清潔生產和節(jié)能減排技術改造。

3.化學原料藥綠色園區(qū)建設。選擇環(huán)境承載和環(huán)保治理能力強的適宜地區(qū)，建設3-5個化學原料藥循環(huán)經濟園區(qū)，推動原料藥生產集群發(fā)展。

醫(yī)藥智能制造工程

1.醫(yī)藥管理信息系統(tǒng)開發(fā)應用。支持開發(fā)一批符合醫(yī)藥行業(yè)特點，應用于研發(fā)、生產、質量管理的管理信息系統(tǒng)，重點包括自動化批控制技術、制造執(zhí)行系統(tǒng)（MES）、過程分析技術（PAT）、過程知識管理系統(tǒng)（PKS）等，以及圍繞關鍵工藝單元操作的具備分析、學習、決策、執(zhí)行能力的智能化管理系統(tǒng)。

2.藥品智能生產車間建設。支持建設20家以上原料藥、制劑智能生產示范車間，綜合應用各種信息化技術、設備和管理系統(tǒng)，實現生產過程自動化和智能化；支持建設5家以上應用連續(xù)制造技術的藥品生產車間，探索藥品生產方式從間歇生產到連續(xù)生產的轉變。

3.醫(yī)療器械自動化生產車間建設。支持建設10家以上針對醫(yī)療器械離散化制造特點的自動化生產示范車間，改變多數醫(yī)療器械以人工組裝、人工測試為主的狀況，提高機械組裝水平，實現自動化物料配送、質量檢測和定制生產，系統(tǒng)提升醫(yī)療器械的穩(wěn)定性和可靠性。

國際競爭力提升工程

1.制劑國際化戰(zhàn)略。支持建設一批高標準制劑生產基地，通過歐美GMP認證。鼓勵開展新藥、化學仿制藥、中藥、生物類似藥國際注冊，實現3-5個新藥和200個以上化學仿制藥在發(fā)達國家市場上市。鼓勵企業(yè)提升國際市場運營能力，建立面向國際市場的銷售渠道，培育中國制造品牌。

2.境外生產基地建設。支持企業(yè)收購或投資建設境外化學原料藥、制劑、中藥材生產基地，促進產能國際合作，充分利用境外環(huán)境資源，更好服務當地市場。

3.國際技術交流與合作。支持國際人才和技術交流，引進和輸出先進產品和技術，鼓勵國外企業(yè)在國內設立研發(fā)、生產基地，開展新藥國際多中心臨床試驗。

針對重點領域的發(fā)展，《規(guī)劃指南》分別明確了生物藥、化學藥與中藥的開發(fā)方向。

一生物藥

1.抗體藥物。重點開發(fā)針對腫瘤、免疫系統(tǒng)疾病、心血管疾病和感染性疾病的抗體藥物，如治療高膽固醇血癥的PCSK9抑制劑、腫瘤免疫治療藥物PD-1/ PD-L1、治療骨質疏松的RANKL等臨床價值突出的新藥。加快抗體偶聯(lián)藥物、雙功能抗體、抗體融合蛋白等新型抗體的研發(fā)。推動臨床需求量大的生物類似藥大品種產業(yè)化，重點是針對TNF-α、CD20、VEGF、Her2、EGFR 等靶點的產品，提高患者用藥可及性。

2.重組蛋白質藥物。重點針對糖尿病、病毒感染、腫瘤等疾病，開發(fā)免疫原性低、穩(wěn)定性好、靶向性強、長效、生物利用度高的新產品。根據我國糖尿病治療需求，提升長效胰島素、預混胰島素產業(yè)化水平，加快開發(fā)胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）類似物等新品種。推動具有重大需求的重組人白蛋白、基因重組凝血因子等產品的產業(yè)化。建立與國際接軌的質量控制體系，積極開拓國際市場。

3.疫苗。重點開發(fā)針對高致病性流感、瘧疾、登革熱、結核、艾滋病、埃博拉、寨卡、中東呼吸綜合征等重大傳染病的疫苗，提高疫苗的應急研發(fā)和產業(yè)化能力。加快十三價肺炎結合疫苗、宮頸癌疫苗、呼吸道合胞病毒疫苗等臨床急需產品的開發(fā)及產業(yè)化。發(fā)展針對腫瘤、免疫系統(tǒng)疾病、感染性疾病的治療性疫苗以及疫苗新型佐劑和新型細胞基質。發(fā)展多聯(lián)多價疫苗、基因工程疫苗、病毒載體疫苗、核酸疫苗等新型疫苗，實現部分免疫規(guī)劃疫苗的升級換代。

4.核酸藥物和細胞治療產品。重點發(fā)展 RNA 干擾藥物、基因治療藥物以及干細胞和免疫細胞等細胞治療產品，包括CAR-T 等細胞治療產品。

5.產業(yè)化技術。重點發(fā)展大規(guī)模、高表達抗體生產技術，抗體偶聯(lián)藥物、雙功能抗體等新型抗體制備技術，重組蛋白質長效制劑技術，基于細胞基質的大規(guī)模流感疫苗高產技術，細胞治療產品制備技術，重組人白蛋白的大規(guī)模表達和純化技術，極微量雜質的分析檢測技術。針對重點發(fā)展產品，建立與國際先進水平接軌的質量控制技術。提高無血清無蛋白培養(yǎng)基、蛋白質分離純化介質、穩(wěn)定劑和保護劑等生產用重要原輔材料的生產水平。

二化學藥

1.化學新藥。緊跟國際醫(yī)藥技術發(fā)展趨勢，開展重大疾病新藥的研發(fā)，重點發(fā)展針對惡性腫瘤、心腦血管疾病、糖尿病、精神性疾病、神經退行性疾病、自身免疫性疾病、耐藥菌感染、病毒感染等疾病的創(chuàng)新藥物，特別是采用新靶點、新作用機制的新藥。根據疾病細分和精準醫(yī)療的趨勢，發(fā)展針對我國特定疾病亞群的新藥、新復方制劑、診斷伴隨產品。

2.化學仿制藥。加快臨床急需、新專利到期藥物的仿制藥開發(fā)，提高患者用藥可及性。提高仿制藥質量水平，重點結合仿制藥質量和療效一致性評價提高口服固體制劑生產技術和質量控制水平。

3.高端制劑。重點發(fā)展脂質體、脂微球、納米制劑等新型注射給藥系統(tǒng)，口服速釋、緩控釋、多顆粒系統(tǒng)等口服調釋給藥系統(tǒng)，經皮和粘膜給藥系統(tǒng)，兒童等特殊人群適用劑型等，推動高端制劑達到國際先進質量標準。

4.臨床短缺藥物。加強罕見病藥、兒童用藥等臨床短缺藥物開發(fā)，加快臨床必需但副作用較大藥物的換代產品開發(fā)。

5.產業(yè)化技術。重點開發(fā)應用原料藥晶型控制、酶法合成、手性合成、微反應連續(xù)合成、碳纖維吸附、分子蒸餾等新技術，發(fā)酵菌渣等固體廢物的無害化處理和資源化利用技術，提高原料藥清潔生產水平；發(fā)展高端制劑產業(yè)化技術，提高口服固體制劑工藝技術和質量控制水平。

三中藥

1.中成藥。針對心腦血管疾病、自身免疫性疾病、婦兒科疾病、消化科疾病等中醫(yī)優(yōu)勢病種，挖掘經典名方，開發(fā)復方、有效部位及有效成分中藥新藥，加快推動療效確切、臨床價值高的中藥創(chuàng)新藥的研發(fā)和產業(yè)化。針對已上市品種，運用現代科學技術深挖臨床價值，明確優(yōu)勢治療領域，開發(fā)新的適應癥。開展藥品上市后療效、安全、制劑工藝和質量控制再評價，實現新藥國際注冊的突破。

2.中藥材和中藥飲片。重點發(fā)展瀕危稀缺藥材人工繁育技術，推動麝香、沉香、冬蟲夏草等產品野生變種植養(yǎng)殖；提升大宗道地藥材標準化生產和產地加工技術，從源頭提升中藥質量水平。

3.民族藥。推進民族藥種質資源庫的建設，系統(tǒng)研究評價民族藥的安全性和有效性，完善民族藥的生產、加工、制劑等關鍵技術，提升產品質量，培育特色品種。

4.產業(yè)化技術。重點發(fā)展中藥成分規(guī)模化高效分離與制備技術，符合中藥特點的緩控釋、經皮和粘膜給藥、物理改性和掩味等新型制劑技術，提升生產過程質量控制水平，提高檢驗檢測技術與標準。

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